Исследователи обнаружили, что мРНК может быть эффективным средством борьбы с редкими генетическими заболеваниями у детей. Эта инновационная технология позволяет «переписать» повреждённые участки ДНК, восстанавливая нормальную работу генов. Метод основан на введении специально разработанной мРНК, которая заменяет неправильно работающий генетический материал. Благодаря этому клетки могут восстановить свои функции и бороться с болезнью на молекулярном уровне. Исследования сосредоточены на конкретных генах, ответственных за заболевание. Введение новой мРНК позволяет этим генам восстановить свою активность, что приводит к значительному улучшению состояния пациентов. Такой подход может существенно изменить методы лечения генетических расстройств, давая надежду многим семьям и открывая новые перспективы для медицины. https://www.nature.com/articles/d41586-024-00954-4